La sclérose en plaques (SEP) est une maladie auto-immune du système nerveux central affectant environ 18 000 personnes en Suisse, dont deux fois plus de femmes que d'hommes. Les premiers symptômes apparaissent généralement entre 20 et 45 ans et peuvent être sévères et soudains : perte de vision, engourdissements, faiblesse musculaire généralisée. Cette affection endommage les fibres nerveuses, provoquant des fourmillements, spasmes et mouvements anormaux. Dans 75 % des cas, la SEP évolue sous sa forme récurrente-rémittente, caractérisée par des poussées imprévisibles suivies de rémissions totales ou partielles, créant une incertitude psychologique majeure pour les patients. Une forme progressive existe également, accumulant les troubles sans récupération. Bien que le nom de la maladie soit connu du public, ses implications réelles restent peu comprises, rendant le diagnostic et l'acceptation particulièrement difficiles pour les personnes atteintes.

Cet essai clinique évalue la sécurité et la faisabilité d'un système d'injection portable (on-body delivery system) pour l'administration à domicile de l'ocrelizumab chez les patients atteints de sclérose en plaques. L'ocrelizumab, un anticorps monoclonal, est administré par injection sous-cutanée via ce dispositif wearable, permettant aux patients ou leurs aidants de réaliser eux-mêmes les injections. L'étude prévoit trois doses aux semaines 1, 24 et 48, entièrement gérées à domicile. Le protocole comprend sept étapes incluant la sélection des participants, la signature du consentement éclairé, une formation sur l'utilisation du dispositif et la préparation de la solution injectable. Les patients apprennent à vérifier le dosage, positionner le dispositif et respecter l'hygiène. Le suivi systématique examine la capacité d'administration autonome, les réactions locales cutanées et la sécurité globale du système. Cette approche représente une avancée significative en offrant aux patients atteints de sclérose en plaques une plus grande autonomie thérapeutique et une amélioration de la qualité de vie grâce à l'auto-administration à domicile.

L'entacapone est un inhibiteur sélectif et réversible de l'enzyme catéchol-O-méthyltransférase (COMT), utilisé en complément du traitement par lévodopa et carbidopa pour la maladie de Parkinson. Cette molécule de structure nitrocatéchol ralentit la dégradation de la lévodopa, permettant à une plus grande quantité d'atteindre le cerveau. Actuellement, un essai clinique de phase 3 autorisé dans le registre de l'UE évalue Lecigon, un gel intestinal associant à dose fixe lévodopa, carbidopa et entacapone, chez 150 participants atteints de Parkinson. Ce produit, développé par LobSor Pharmaceuticals AB, existe déjà sous forme de comprimés de 200 mg et de suspension buvable. Cette formulation innovante représente une avancée thérapeutique significative pour améliorer l'efficacité du traitement antiparkinsonnien et optimiser la biodisponibilité des molécules actives au niveau cérébral.

Cet essai clinique de Phase 2b/3 évalue la sécurité et la tolérance à long terme du tolebrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton administré par voie orale sous forme de comprimés pelliculés, chez les patients atteints de sclérose en plaques récurrente ou progressive. L'étude inclut également l'Aubagio (tériflunomide) comme comparateur, accompagné d'un placebo, de la colestyramine pour l'élimination des substances actives et de produits de contraste pour IRM. Les participants, recrutés à partir d'études antérieures de Phase 2b ou des quatre essais pivots de Phase 3, seront suivis pendant jusqu'à 36 mois. Organisé en six étapes du dépistage au suivi, l'essai surveille spécifiquement les événements indésirables graves et ceux d'intérêt particulier, avec des examens cliniques réguliers. Le recrutement débutera en 2024, l'étude se poursuivant jusqu'en 2029. Ces résultats fourniront des données essentielles sur le profil de sécurité à long terme du tolebrutinib et guideront son utilisation thérapeutique dans la sclérose en plaques.

Cet essai clinique évalue l'efficacité du fenebrutinib, un inhibiteur de Bruton administré par voie orale, dans le traitement de la sclérose en plaques récurrente. L'étude, qui s'achèvera en 2026, compare le fenebrutinib à un placebo chez des patients âgés de 18 à 55 ans présentant au moins deux rechutes cliniques documentées durant les deux dernières années. L'objectif principal consiste à déterminer si ce traitement réduit le nombre total de nouvelles lésions cérébrales visualisées à l'imagerie par résonance magnétique en utilisant le gadolinium comme produit de contraste. Les participants bénéficieront d'examens IRM aux semaines 4, 8 et 12, évaluant les lésions T1 rehaussées et T2, tandis que la sécurité et les effets indésirables seront surveillés rigoureusement. Cette étude revêt une importance majeure pour identifier une nouvelle option thérapeutique potentiellement efficace contre cette maladie neurologique chronique affectant le système nerveux central.

# Sclérose en plaques : accompagner les enfants face au diagnostic familial Lorsqu'un parent ou un proche atteint de sclérose en plaques traverse des changements visibles—fatigue accrue, rendez-vous médicaux fréquents, difficultés de mobilité—les enfants en perçoivent les impacts sans toujours les comprendre. Cet article propose un guide d'accompagnement adapté à chaque tranche d'âge pour aborder cette maladie neurologique chronique avec les enfants concernés. La sclérose en plaques, caractérisée par une dégénérescence progressive du système nerveux central, affecte non seulement le patient mais aussi son environnement familial immédiat. Expliquer cette condition complexe aux enfants s'avère crucial pour leur permettre de mieux comprendre les transformations observées, de réduire l'anxiété et de renforcer leur capacité d'adaptation. L'article souligne l'importance d'une communication claire et progressive, adaptée au niveau de compréhension de chaque enfant, favorisant ainsi un environnement familial plus serein et une meilleure intégration psychosociale face à la maladie chronique.

Un risque d'atteinte hépatique grave et potentiellement mortelle a été identifié avec OCREVUS (ocrelizumab), un anticorps monoclonal anti-CD20 indiqué dans la sclérose en plaques. Cette découverte intervient après l'exposition de plus de 451 000 patients, correspondant à 1,4 million de patient-années de traitement. Selon les données examinées par Roche et l'ANSM, un lien temporel solide existe entre la première dose et l'apparition des symptômes, généralement dans le mois suivant. Bien que la majorité des cas soit modérée, certains patients ont présenté des formes sévères avec élévation marquée des transaminases et bilirubine, engageant le pronostic vital et nécessitant une inscription à la liste d'attente de transplantation hépatique. Cet effet indésirable, d'une fréquence indéterminée, n'était pas documenté précédemment dans les données de référence du médicament, justifiant une vigilance accrue et une mise à jour des profils de sécurité.

La sclérose en plaques, maladie auto-immune affectant le système nerveux central, mobilise actuellement 43 essais cliniques mondiaux visant à améliorer sa prise en charge. Cet article détaille dix études prometteuses explorant diverses approches thérapeutiques et diagnostiques. Parmi les initiatives notables figurent l'évaluation de l'indapamide pour ralentir la progression du handicap chez les patients atteints de SEP progressive, l'étude de phase 2a du SUN-627 pour la SEP progressive non-active, et la comparaison du tolebrutinib versus rituximab. Le frexalimab est également testé dans deux formulations d'administration : injection sous-cutanée et intraveineuse. En France, une étude combine deux substances d'imagerie, le 18F-DPA-714 et le DOTAREM, avec la tomographie par émission de positrons pour mesurer précisément l'inflammation cérébrale. Les critères d'inclusion ciblent des patients âgés de 18 à 55 ans présentant une SEP récurrente-rémittente confirmée selon les critères McDonald 2017, avec au moins neuf lésions visibles à l'IRM. Ces recherches diversifiées représentent une avancée majeure dans la compréhension et le traitement de cette pathologie chronique complexe.

Les vésicules extracellulaires des cellules souches mésenchymateuses, ou exosomes, émergent comme une approche révolutionnaire en médecine régénérative. Ces minuscules particules messagères offrent les bénéfices de la thérapie cellulaire sans nécessiter de transplantation, marquant 2026 comme une année charnière pour ce domaine. Suite à des lésions neurologiques telles que les accidents vasculaires cérébraux, les traumatismes crâniens ou les blessures médullaires, l'inflammation et la mort cellulaire s'étendent bien au-delà du dommage initial. Les MSC-EV interviennent sur deux fronts : la neuroprotection, qui limite les dégâts en cours, et la récupération neurologique, qui favorise la régénération tissulaire. Des données scientifiques récentes démontrent que ces vésicules influencent positivement la communication cellulaire et réduisent la neuroinflammation. Cette recherche revêt une importance majeure pour la santé cérébrale et le vieillissement sain, offrant de nouvelles perspectives thérapeutiques face aux modifications neurologiques liées à l'âge et à l'autonomie à long terme.

Le pipeline scientifique de Biomedical Watch recense 21 projets distincts couvrant six pathologies, appuyés par douze articles publiés et issus de dix études précliniques. Parmi les avancées notables, l'histotripsie, technique d'ablation mécanique par ultrasons focalisés, a démontré son efficacité pour l'ablation tumorale hépatique dans l'essai HOPE4LIVER avec le système Edison, avec résultats cliniques désormais publiés. Pour la sclérose en plaques, plusieurs molécules promettent une remyélinisation : le 2-D08 active les canaux Kir4.1 favorisant la maturation oligodendrocytaire; le PTD802, antagoniste GPR17 de Pheno Therapeutics, vient de recevoir l'autorisation de Phase 1; Tol-MP, microparticules biodégradables immunomodulatrices, progresse en validation animale. En neurologie, le HER-096 de Herantis Pharma, peptidomimétique du CDNF, offre une neuroprotection dopaminergique contre Parkinson. Le bavisant cible la remyélinisation via antagonisme H3. Ce portefeuille représente une transition majeure vers des essais cliniques chez l'humain, marquant l'accélération de thérapies innovantes ciblant des besoins médicaux critiques.

L'ocrélizumab est un anticorps monoclonal humanisé recombinant conçu pour traiter la sclérose en plaques. Cette molécule cible sélectivement les lymphocytes B exprimant l'antigène CD20, présent sur les cellules pré-B, les B matures et les cellules mémoires, mais absent des cellules souches et plasmocytes. Son mécanisme d'action repose sur une immunomodulation via la réduction du nombre et de la fonction des lymphocytes B CD20+. Après fixation cellulaire, l'ocrélizumab induit la déplétion de ces cellules par plusieurs voies : phagocytose cellulaire dépendante des anticorps (ADCP), cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps (ADCC), cytotoxicité dépendante du complément (CDC) et apoptose. Un avantage majeur de ce traitement est la préservation de la reconstitution des lymphocytes B et de l'immunité humorale existante, sans affecter l'immunité innée ni le nombre total de lymphocytes T, limitant ainsi les effets immunosuppressifs généralisés.

La sclérose en plaques secondairement progressive (SEP-SP) représente une phase évolutive de la maladie, succédant à la forme rémittente-récurrente caractérisée par des poussées et rémissions. Dans la SEP-SP, les symptômes s'aggravent progressivement et continûment, indépendamment des poussées évidentes. Bien que le système immunitaire cesse d'attaquer intensément la myéline, les lésions nerveuses permanentes s'accumulent progressivement. Actuellement, huit essais cliniques explorent des approches thérapeutiques novatrices, notamment l'efficacité et la sécurité du remibrutinib et du tolebrutinib, ainsi que l'évaluation de YTB323 associé à d'autres traitements. Ces inhibiteurs de bruton kinase ciblent les mécanismes immunitaires impliqués dans la progression. Bien qu'aucune cure n'existe, les traitements modernes et adaptations du mode de vie permettent de gérer les symptômes et maintenir la qualité de vie. La progression varie considérablement entre patients, certains conservant des poussées occasionnelles tandis que d'autres n'en expérimentent plus après la transition vers la SEP-SP.

Cette étude clinique compare l'efficacité du rituximab et de l'ocrelizumab chez les patients atteints de sclérose en plaques active. Le rituximab, administré par perfusion intraveineuse sous forme de solution (Rixathon ou Ruxience 500 mg), bien que non approuvé pour cette indication, est évalué par rapport à l'ocrelizumab (Ocrevus 300 mg), déjà approuvé. Les participants, âgés de 18 à 65 ans et diagnostiqués selon les critères de McDonald 2017, reçoivent l'un des deux traitements pendant 24 mois, avec la possibilité de poursuivre en phase d'extension sur 36 mois supplémentaires. L'objectif principal consiste à démontrer l'équivalence thérapeutique du rituximab et à évaluer l'efficacité et la sécurité à long terme, notamment via le suivi des nouvelles lésions cérébrales entre les mois 6 et 24. L'essai examine également la possibilité d'espacer les doses pour les patients stables et l'évolution des symptômes et de la qualité de vie. Ces résultats pourraient établir le rituximab comme alternative viable aux traitements actuels de la sclérose en plaques.

Des chercheurs dirigés par Valerie M. K. Verge de l'Université de la Saskatchewan ont découvert que l'hypoxie intermittente aiguë (HIA), une intervention non médicamenteuse basée sur l'exposition alternée à des taux réduits (11 %) et normaux (21 %) d'oxygène, pourrait favoriser la réparation tissulaire chez les patients atteints de sclérose en plaques. Financée par SP Canada, cette étude a testé l'HIA sur des souris présentant une maladie analogue à la SP pendant sept jours. Les résultats révèlent des améliorations significatives : réduction de l'inflammation, augmentation de la remyélinisation, meilleure protection des fibres nerveuses et amélioration des scores cliniques. L'équipe a également observé une augmentation de la production d'oligodendrocytes et de leurs précurseurs dans les zones lésionnelles, avec des bénéfices persistant deux semaines après le traitement. Bien que prometteurs, ces résultats précliniques nécessitent des essais supplémentaires pour valider cette approche non invasive auprès de patients atteints de SP.

La sclérose en plaques est une maladie auto-immune du système nerveux central affectant environ 140 000 Français et représentant la première cause de handicap non-traumatique chez le jeune adulte. Diagnostiquée généralement entre 25 et 35 ans, elle est multifactorielle, résultant de la conjonction entre prédispositions génétiques et facteurs environnementaux. Le virus d'Epstein-Barr, responsable de la mononucléose, constitue un facteur environnemental déterminant, complété par d'autres éléments tels que la carence en vitamine D, le surpoids et le tabagisme. La SEP entraîne une attaque immunitaire contre la myéline, la gaine protectrice des axones du système nerveux, provoquant des troubles moteurs, visuels et cognitifs imprévisibles. À l'Université Paris-Saclay, notamment au centre NeuroSpin dans l'unité UNIACT, des chercheurs explorent de nouvelles pistes thérapeutiques impliquant le microbiote intestinal, les hormones et l'intelligence artificielle pour améliorer la compréhension et le traitement de cette maladie invalidante.

L'éducation thérapeutique du patient (ETP) constitue une démarche complémentaire aux soins visant à aider les patients atteints de maladies chroniques à adapter leur quotidien et à améliorer leur qualité de vie. Définie selon les recommandations de la Haute Autorité de Santé, l'ETP favorise la compréhension de la maladie et des traitements, l'acquisition de compétences et l'autonomie en santé. Dispensée par des professionnels formés, principalement des infirmiers et des patients pairs, elle prend la forme de programmes standardisés hospitaliers ou d'actions individuelles ciblées. Les professionnels adoptent une posture d'écoute attentive aux difficultés psycho-sociales. En Bretagne, l'Association Neuro-Bretagne coordonne plusieurs programmes régionaux couvrant la sclérose en plaques, les maladies d'Alzheimer et apparentées, la maladie à corps de Léwy, la paralysie supranucléaire progressive, la dégénérescence cortico-bulbaire, la maladie de Parkinson, les accidents vasculaires cérébraux et les épilepsies. Certains programmes incluent des sessions parallèles destinées aux aidants. Les unités transversales d'éducation thérapeutique coordonnent ces initiatives à l'échelle hospitalière et territoriale.

Roche a annoncé une recommandation positive du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments pour l'approbation d'Ocrevus (ocrélizumab) chez les patients pédiatriques âgés de dix ans et plus atteints de sclérose en plaques récurrente. Cette recommandation succède à l'approbation de la FDA américaine en mai 2026. Ocrevus, anticorps monoclonal humanisé ciblant les lymphocytes B CD20, représente la première option anti-CD20 de haute efficacité pour cette population pédiatrique. L'étude de phase III OPERETTA 2 démontre sa supériorité, réduisant le risque de rechute de 48% comparé au fingolimod, traitement standard actuel. Elle établit également une supériorité dans la suppression de l'inflammation cérébrale, avec réductions de 48% des lésions T2 et 87% des lésions T1 actives. Le profil de sécurité s'avère comparable à celui observé chez l'adulte, conforté par plus de 525 000 patients traités mondialement. Avec environ 40 000 enfants atteints de SEP dans le monde, cette approbation répond à un besoin médical critique en neurologie pédiatrique.

Une étude canadienne financée par SP Canada a examiné l'association entre l'utilisation de médicaments modificateurs de l'évolution de la sclérose en plaques (MMÉSP) et le risque de cancer. Cette recherche de santé des populations a analysé dix années de données concernant plus de 14 000 personnes atteintes de SP en Alberta, dont plus de 40 % avaient reçu au moins un MMÉSP. Les résultats révèlent que le risque de cancer global chez les personnes atteintes de SP ne diffère pas de celui de la population générale, y compris pour ceux ayant utilisé des MMÉSP. Cependant, l'étude identifie un effet lié à l'âge : les MMÉSP semblent exercer un effet protecteur chez les personnes jeunes, tandis qu'un risque accru de cancer est observé chez les patients plus âgés par rapport à ceux n'ayant pas utilisé ces médicaments. Des recherches supplémentaires en contexte réel sont essentielles pour clarifier ces associations et informer adéquatement les patients et professionnels de santé sur les risques à long terme des MMÉSP.

La sclérose en plaques rémittente-récurrente (SEP-RR) est une maladie chronique auto-immune du système nerveux caractérisée par des périodes de poussées suivies de rémissions. Actuellement, dix-sept essais cliniques sont en cours mondialement pour améliorer les options thérapeutiques de cette forme de sclérose en plaques affectant principalement les jeunes adultes. Plusieurs études novatrices testent de nouveaux médicaments : l'ofatumumab comparé à une combinaison existante, l'ozanimod face au fingolimod chez l'enfant et l'adolescent, le vidofludimus calcium et l'ozanimod pour évaluer son effet sur l'inflammation méningée. L'ABP 692, un médicament expérimental administré par perfusion intraveineuse, est comparé à l'ocrélizumab approuvé cliniquement sur 48 semaines dans treize pays européens. Ces essais incluent des évaluations régulières et des IRM cérébrales pour surveiller l'efficacité et la sécurité. Ces recherches promettent d'enrichir l'arsenal thérapeutique disponible et d'offrir aux patients atteints de SEP-RR des alternatives de traitement mieux adaptées à leurs besoins cliniques spécifiques.

La leucodystrophie métachromatique (MLD) est une maladie lysosomale rare autosomique récessive causée par des mutations du gène ARSA, entraînant une accumulation toxique de sulfatides et une démyélinisation progressive du système nerveux. En Inde, une thérapie par cellules souches mésenchymateuses (CSM) dérivées de la gelée de Wharton du cordon ombilical est proposée comme intervention complémentaire. Cette approche agit par immunomodulation paracrine et soutien trophique, visant à calmer la neuroinflammation secondaire et stabiliser les fonctions, sans corriger les mutations géniques ni remplacer les thérapies de remplacement génique comme Libmeldy. Les patients doivent fournir des tests génétiques, IRM cérébrales, études de conduction nerveuse et vidéos fonctionnelles avant sélection. Le protocole, durant cinq à sept jours, prévoit une surveillance étroite des réactions post-perfusion bénignes et un suivi télémédecine structuré aux mois 1, 3, 6 et 12. Cette approche offre un cadre réaliste des limites et des attentes pour les familles internationales.